基因编辑：让人从猪身上获得供体器官

选文：孙强 翻译整理：孙强 Xenia Dr.Guo 贺丰 原文链接：http://www.nytimes.com/2015/10/20/science/editing-of-pig-dna-may-lead-to-more-organs-for-people.html?_r=1

2015年10月份，科学家们聚集在华盛顿的国家科学院讨论CRISPR（一种全新的基因编辑的方法）。在过去几年中，这一技术已经变得如此强大和实用，以至于许多专家都在呼吁限制其潜在用途 ——尤其是改变人类胚胎，因为这些变化可以由子孙后代继承。

哈佛医学院的George Church， 是报告CRISPR最近研究进展的科学家之一。尽管在Dr. Church的演讲中，充斥着生物化学和遗传学的细节，但研究结果仍然引起轩然大波。

在普通实验中，科学家们通常用CRISPR来改变单一基因。但在最近的猪细胞的工作中，Dr. Church和他的同事们利用CRISPR一次修改了62个基因。Dr.Church和他的研究团队希望，有一天这一成就有助于使猪器官移植到人类身上成为可能。

但该实验也提出了一个更深层次的问题：科学家有一天能否一次通过操纵多个基因来改变复杂的人类特征？

“这无疑是令人震撼的。”一位还没有涉及到这个研究领域的合成生物学专家感叹地说。尽管涉及的基因数量很多，但Dr. Weiss以及其他的专家们警告说，这个新的研究并不意味着我们已经获得了绕过自然进化的能力。目前也不允许科学家们进行大规模的基因编辑。Dr. Church进行这个试验研究的起因是考虑到移植器官的缺乏，因为每年都有大量的病人在器官移植的等待中死去。

纽约州立大学的器官移植专家邓恩（David A. Dunn）说：病人们需要从那些早逝的人身上移植心脏来拯救他们自己的生命健康，这是一个多么残酷的现实。

在上世纪90年代，研究者们探索了异种器官移植技术，例如从猪的器官移植到人的可能性；此外如何清除猪器官中的病毒等病原体，以免传播到宿主 - 人的体内。

但在1998年，当费什曼（Jay Fishman）和他的同事发现了竟然在猪的DNA中隐藏着病毒的基因，这个诡异的潜在风险因素致使该技术开发停滞下来。

实验后，几乎检测不到猪基因组中所含的猪源性病毒片段的活动表现。而且，尽管经历了这种激烈的“基因手术”，染色体却未见异常，细胞的生长也很正常。

“实现安全、可靠的猪器官无限供应，这项工作使我们更接近这一目标，” Dr. 邓恩说。他预测，未来的研究将指向无PERV的猪克隆体，有可能发现一条全新的路线，使猪的器官更安全地移植到人体。

重要的是，DR. Church和他的同事们并没有用62个CRISPR分子改变62个基因。一个分子即可完成对所有目标基因的改变，不需要更多。目前的研究中，科学家们通过精心调整多个分子，使得同时改变多个基因成为可能，但总基因数少于6个。

我们可以自由想象这样一个世界：父母可以象设计师一样设计自己的孩子，同时改变数百个基因，因为基因编辑决定了一切，从他们的眼睛的颜色、到他们在智力测验中的得分。在猪身上的实验是个起点，虽然与该景象还相距甚远。

但是，这并不意味着科学家们不会放弃在一次实验中改变多个基因的试图。

Dr. Church和他的同事们开始实验，用CRISPR技术编辑修补25个参与生成猪细胞膜表面分子的基因，从而修正免疫系统反应，以减少病人产生对移植猪器官的排斥反应。这些结果尚未发表。

“在今后几年里，科学家编辑基因的能力飞速拓展指日可待。”Dr. Weiss说。 “我们能否在12秒内改变12个基因？这很难。但如果说12天，这相当有可能。”

视频一：介绍 CRISPR 的动画 （张峰团队参与制作）：

视频二：Jennifer Doudna 的TED演讲 － 基因编辑和背后的伦理隐忧

更多关于CRISPR的最新研究资料：

http://www.nature.com/news/crispr-1.17547

http://www.nature.com/news/gene-edited-micropigs-to-be-sold-as-pets-at-chinese-institute-1.18448

http://news.sciencemag.org/biology/2015/10/gene-editing-method-revives-hopes-transplanting-pig-organs-people

http://www.nature.com/news/super-muscly-pigs-created-by-small-genetic-tweak-1.17874

http://www.nature.com/news/crispr-the-disruptor-1.17673