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英科学家利用阻断mRNA信号,首次用药物实现了对“舞蹈症”的直接治疗 | 黑科技

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镁客网
发布2018-05-30 11:00:32
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发布2018-05-30 11:00:32
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实验显示,该药物的耐受性良好,不会带来重大副作用。

11日晚,BBC发布消息称,人类首次可以通过药物针对亨廷顿病的致病基因进行治疗,并完成了临床试验,实现了神经退行性疾病研究上的重大突破。

据悉,该名为IONIS-HTTRx的新药是在Ionis制药公司的资助下,由英国公立研究型大学University College London的教授Sarah J Tabrizi主导研制的,并且,她随后完成了药物的临床实验。

亨廷顿病(Hutington's disease)是一种具有遗传性的神经退行性疾病,患有亨廷顿病的病人每天从早到晚四肢都在不自主地颤动、甩动,就像是在跳一种奇异的“舞蹈”,故得名“舞蹈症”,甚至在睡梦中,患者都不能停止这种动作。此外,患病的人常常表情呆滞,心理和身体承受巨大的痛苦,所以患者常常在患病十年后去世。

去年八月份,在关爱患者李艳秋的公益活动上,这位李艳秋所患的怪症就是“亨廷顿舞蹈症”:

如果大家对此不熟悉,我就不得不提《一起又看流星雨》,该片中有情节是“端木磊因病去国外治疗”,他所患的也是亨廷顿病。

在实际生活中,因为该病罕见,且发病率低(在中国发病率为十万分之一),所以在医疗诊治上是一个巨大的挑战。

这种病和阿尔茨海默病、帕金森病十分相似,专家认为它们都是由于蛋白质中基因突变引起的,而亨廷顿病因其产生基因突变的蛋白质名字叫做亨廷顿而得名。

目前,在对亨廷顿病的治疗上,药物治疗是首选,但现有的治疗方案只能缓解病情,无法达到对疾病的治疗,并且近五十年来,在这一领域的研究始终都无法获得大的进展。

IONIS-HTTRx这一新药则是通过阻断突变基因发出的mRNA信号起作用,从而进一步阻止和减轻病情的发作。

在临床实验中,首先,研究人员从英国、德国和加拿大的九大研究中心招募了46名亨廷顿舞蹈病的患者,并对其患病蛋白水平进行了测量;随后,他们将4剂IONIS-HTTRx注射到每一位患者的脊髓液中;等到实验进行到二分之一的阶段时,他们就按照设计的标准提高剂量对患者再次进行注射。

实验结束后,研究人员们通过测试检测了治疗后的蛋白水平。

关于实验的结果,Tabrizi教授表示:“结果表明,药物确实降低了神经系统中毒性致病蛋白的水平,且药物的耐受性良好。现在的关键是要进行一个周期更长的实验,以证明药物确实可以将疾病的发病时间延长。”

此前,研究人员担心该实验药物会引发致命的脑膜炎,但结果显示,这一担心是多余的。

据IONIS制药公司披露的最新消息,全球健康医疗公司罗氏公司已经向该公司投资了4500万美元,以参与对该药物后续的研发过程和商业开发。

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原始发表:2017-12-13,如有侵权请联系 cloudcommunity@tencent.com 删除

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