结合AI与mRNA翻译生物学的药物发现｜Anima与武田合作取得里程碑式进展

2022年7月20日，通过人工智能图像分析的表型筛选发现选择性控制mRNA翻译的小分子药物的领导者Aima Biotech宣布，其与武田的合作取得了一个里程碑。

该里程碑与两个新启动项目之一有关。这一成就使Anima有权获得一笔未披露的里程碑付款。

Anima联合创始人兼首席执行官Yochi Slonim说，"我们很高兴宣布我们与武田的战略合作取得了这一里程碑式的成功，这表明了我们在mRNA小分子药物方面的优势。我们非常有动力在这条道路上继续推进合作。"

Anima正在推进mRNA Lightning，这是一个发现选择性靶向mRNA的小分子药物及其作用机制的新平台。Anima的差异化方法结合了实体生物学中的大规模自动化表型筛选和人工智能mRNA图像分析，阐明了活性化合物的作用机制。

基于云的AI+mRNA图像分析，结合mRNA生物学自动化筛选实验室

Anima和武田于2021年3月达成合作，以发现和开发一类治疗遗传定义的神经系统疾病的新型药物。根据协议条款，Anima将利用其mRNA Lightning platform发现针对合作靶点的新型mRNA翻译调节剂。双方将合作将分子推向临床，武田拥有开发和商业化的独家权利。

临床前研究合作最初将包括Anima针对HTT靶点的早期亨廷顿病项目，用小分子选择性地抑制突变的蛋白质以及武田命名的另外两个与神经系统疾病有关的靶点。

武田将向Anima支付高达约1.2亿美元的预付款和临床前研究里程碑付款，以及潜在的高达11亿美元的临床和商业里程碑付款（如果这三个项目取得成功）。Anima也有资格从合作产生的每个产品的净销售额中获得分阶段特许权使用费。此外，武田有权扩展这一合作，额外添加3个靶点，并支付给Anima高达12亿美元的后续付款。

此前的2018年7月，Anima Biotech宣布与礼来达成协议，通过使用Anima的Translation Control Therapeutics平台发现和开发几种靶蛋白的翻译抑制剂。

与礼来的多年期协议的结构是围绕几个未公开的礼来靶点进行的独家合作。Anima将使用其技术平台来发现作为礼来靶点翻译抑制剂的主要候选药物。礼来将负责合作产生的药物的临床开发和商业化。

根据协议条款，Anima将获得3000万美元的预付款和1400万美元的研究经费。如果实现所有未来开发和商业里程碑，Anima将有资格获得高达10.5亿美元的资金。Anima还将有权就合作产生的任何礼来产品的销售获得中低个位数的分层特许权使用费。

Anima的平台中的大规模自动化和集成技术使其能够在不同的治疗领域开发出18个不同的发现项目，形成一个广泛的管线。

Anima全资拥有的管线项目有纤维化（组织选择性胶原蛋白I翻译抑制剂，处于肺纤维化的临床前阶段，适用于许多纤维化疾病）、肿瘤学（c-Myc翻译抑制剂和突变无关的mKRAS翻译抑制剂）和神经科学（Tau-阿尔茨海默氏病和疼痛-Nav1.7翻译抑制剂），以及其他重复相关疾病的项目。除了自己的管线外，Anima还与制药公司建立了战略合作关系，包括与礼来和武田的大规模合作项目。

参考资料

https://www.animabiotech.com/news

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