JCIM｜解读英矽智能PandaOmics人工智能平台4.0版本更新

近期，临床阶段生成式人工智能（AI）驱动的生物科技公司英矽智能于计算化学领域权威期刊美国化学学会旗下《化学信息与建模》杂志发表论文，分享云上人工智能靶点发现软件平台PandaOmics最新研发进展。PandaOmics是英矽智能自研端到端Pharma.AI药物研发平台的重要组成部分，以专有人工智能算法、海量文本与组学数据、基因与信号通路分析、靶点预测与优先排序，以及用户友好的操作界面，为药物靶点发现与新颖生物标志物研究提供助力。

《PandaOmics：AI驱动的药物靶点与生物标志物发现平台》 点击文末【阅读原文】即可访问

英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示，“靶点发现是药物发现早期复杂又关键的一个部分。在临床验证阶段，许多药物由于疗效不佳最终失败，对时间和资源都造成极大浪费，其原因或许能追溯到靶点选择上的失误。”

PandaOmics 的iPANDA 算法可进行通路激活分析，揭示与疾病有关的生物过程（如细胞自噬、DNA复制等），突出显示特定疾病背景下基因、生物通路和元数据之间的联系，还能通过元分析助力用户汇总多种疾病相关的基因数据。

平台以广泛多样化的数据集为基础，囊括来自公开文献、科研基金、临床试验的文本数据，以及涵盖遗传学、蛋白质组学和甲基化数据的多组学数据。具体而言，PandaOmics的靶点识别模块由23种专用疾病模型驱动，其中不乏以生物信息学方法、前沿机器学习算法、图像识别技术为基础的多组学模型。以表达评分模型为例，该模型将疾病样本与健康对照样本对比，通过评估相关组织中特定基因的表达水平给出相应评分。

此外，靶点识别模块支持基于自选标准的候选基因排序，用户可从小分子/抗体成药性、安全性、新颖性、组织特异性表达、蛋白质类别、相关生物过程、晶体结构可用性、药物开发水平等影响因素中自行选择。

如果转换思路，从已知靶点出发探索其与多种疾病的关联，PandaOmics的适应症优先排序模块就能派上用场。以包含8000多种疾病分型信息、500余项人工荟萃分析的预置智库为底层支撑，该模块可以对已知化合物进行评估打分，并将其与靶点或疾病相关基因进行比较，最终采用与靶点识别模块类似的可视化呈现方式，以热力图的形式直观展现适应症与研究靶点之间的关联。此外，平台提供的疾病分组与领先制药企业的管线划分相适应，同时支持基于治疗领域、特定组织或器官系统的细化分类。

为降低创新药物研发门槛、实现数据分析直观化，PandaOmics还提供知识图谱功能，利用先进算法，基于出版物、临床试验和其他数据，深入解读竞争态势，揭示特定靶点价值。用户可以使用融合大型语言模型（LLM）的 ChatPandaGPT 功能，采用日常语言与知识图谱轻松互动，提出问题和需求并获得解答。

放眼AI平台之外，英矽智能还通过全球首个AI辅助决策的自动化机器人实验室Life Star1与PandaOmics联动，进一步增强自有AI药物研发能力。实验室将靶点和化合物验证产生的测序和表型数据实时反馈到PandaOmics，从而丰富数据集，提高靶点和生物标记预测的准确性。反之，PandaOmic提供的深刻见解将指引靶点探究和选择，为进一步的验证和测试铺平道路。

PandaOmics功能生态图解

此次发布的PandaOmics 4.0版本更新不仅完成了功能迭代，还见证了该平台在肿瘤、炎症、免疫等多个治疗领域的能力验证，成功案例涵盖针对雄激素脱发、胆囊癌、吸烟诱导的肺癌的潜在生物标志物识别，以及靶向特发性肺纤维化（IPF）、肾纤维化、胶质母细胞瘤、头颈鳞状细胞癌的潜力治疗靶点发现。

仅2023年，PandaOmics平台助力多项前沿靶点发现研究，成果均获得知名同行评议期刊发表。举例而言，1月发表于Chemical Science的文章阐述了PandaOmics与AlphaFold结合，针对蛋白结构未知的新颖靶点CDK20完成潜力肝细胞癌药物小分子设计的创新研究；8月发表于PNAS的文章则解读了英矽智能与剑桥大学的一项合作成果，揭示团队整合AI靶点发现与蛋白质相分离分析，最终识别并验证阿尔茨海默病相关靶点的过程。

英矽智能加拿大中心总裁、人工智能平台负责人Petrina Kamya博士表示，“看到这个平台在短短几年内取得的进步，我们感到非常兴奋。PandaOmics有望代表早期AI药物发现工具的最高水平，其与包括AI蛋白质数据库AlphaFold、蛋白质相分离等前沿领域突破的无缝配合，使其潜能再上一层楼。“

PandaOmics隶属英矽智能自研端到端药物发现平台Pharma.AI，该平台还包括用于小分子药物设计的Chemistry42和用于临床试验结果虚拟预测的 inClinico。在Pharma.AI平台助力下，英矽智能现已搭建多元化的内部管线，涵盖31款创新药物，涉及癌症、免疫、纤维化等具有较大临床未竟需求的领域，其中5个领先项目已经推进到临床阶段。