Nat. Biotechnol. | 盘点 2025: Nature Biotechnology 评选的十大生物技术新闻

今年最受关注的新闻，充分展现了生物技术的创造力，也值得被铭记与庆祝：从在极短时间内治愈罕见遗传病患儿“baby KJ”的基因编辑突破，到诱导 HIV“现身”并被清除的双特异性分子；从巴西实现本土低成本 CAR-T 生产，到监管机构推动减少部分药物的动物实验要求。这些故事共同勾勒出 2025 年生物技术的非凡图景。

HIV 能被治愈吗？TCR 药物直击病毒“藏身处”

研究人员开发的双特异性 T 细胞受体分子，能够识别并清除 HIV 感染的 T 细胞，为彻底清除病毒储库、实现功能性治愈带来希望。

精准基因编辑药物写下历史，但这只是开始

定制化的碱基编辑器和 prime editor 取得了里程碑式成功，但其临床影响力仍需时间在更多疾病领域中逐步扩展。

超越细胞图谱：空间生物学揭示疾病机制

随着新一代空间转录组学技术进入市场，研究人员发现了此前未知的细胞间相互作用，有望重塑疾病机制研究和临床转化路径。

个体化 mRNA 癌症疫苗取得关键进展

首批针对患者特异性肿瘤新抗原设计的 mRNA 癌症疫苗持续推进，领域正翘首以待首个关键性临床试验的结果。

巴西低成本 CAR-T，挑战全球南方治疗壁垒

巴西成为拉美首个实现本土 CAR-T 细胞疗法生产的国家。美国非营利组织 Caring Cross 计划将这一模式推广至土耳其和中东地区。

药企共享数据，喂养“饥渴”的基础模型

大型药企开始向生物技术公司共享机器学习模型，但人工智能生成药物能否在临床上取得决定性成功，仍有待数据验证。

FDA 推动减少动物实验

计算建模等新技术正在被引入，用于替代部分药物安全性评估中的动物实验，预示着药物研发范式的转变。

FDA 高层离职引发震荡

FDA 生物制品评估与研究中心负责人 Peter Marks 离职，引发产业界、投资者和患者群体的广泛担忧。

FDA 认定转基因猪“可食用”

通过 CRISPR 编辑的猪被证实可抵抗一种 RNA 病毒，该病毒是重要的猪类疾病致病因子。

精准育种将重塑农业，谁将真正受益？

从玉米到香蕉，基因编辑作物结合精准杀虫剂和微生物工程，有望推动可持续农业发展，但如何让最需要的人群受益仍是挑战。

整理 | 王建民

参考资料

Melton, L. Top ten news stories in 2025. Nat Biotechnol 43, 1891–1892 (2025).

https://doi.org/10.1038/s41587-025-02954-9