FDA官宣: 全球首个获批的AI药物研发工具登场，将用于MASH新药试验！

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2025 年 12 月 8 日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式认证首个 AI 药物研发工具——用于非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的 AI 组织学测量工具 AIM-NASH。这一工具旨在帮助病理学家在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的临床试验中评估疾病活动度。作为一款云端系统，AIM-NASH 能够辅助对肝脏活检中的关键组织学成分进行评分，包括脂肪浸润（脂肪变性）、炎症（肝细胞球囊变性及小叶炎症）以及纤维化分期。

MASH 是影响数百万美国人的重大公共卫生挑战，属于代谢相关脂肪性肝病的严重类型。该疾病源于肝脏脂肪堆积引发的炎症和瘢痕形成，可能进一步发展为肝硬化（严重纤维化）、肝功能失代偿、肝癌、甚至需要肝移植或导致死亡。

目前在 MASH 临床试验中，多个专家需分别对肝组织学进行独立评估，这一过程耗时且容易出现评分差异。AIM-NASH 有望帮助实现组织学评估标准化，从而减少 MASH 药物开发所需的时间与资源投入。

AIM-NASH 系统利用 AI 算法分析肝活检图像，并按照 NASH 临床研究网络的评分体系生成评分。整个流程仍保留人工审核环节：病理学家需对全视野切片图像及 AIM-NASH 的输出结果进行审阅，再决定是否接受或拒绝 AI 给出的评分。

此次认证基于一系列全面的验证研究，这些研究显示：在 AIM-NASH 的辅助下，与专家共识的评分一致性与病理学家单独与专家共识比较时相当。

药物开发工具在推动新疗法惠及患者方面具有重要作用，因为它们为临床试验的实施提供了清晰且科学可靠的方法路径。

整理 | DrugOne团队

参考资料

• https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-qualifies-first-ai-drug-development-tool-will-be-used-mash-clinical-trials
• https://force-dsc.my.site.com/ddt/s/ddt-project?ddtprojectid=127

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