Nat. Biotechnol. | 中国转化医学创新: 重新思考早期临床开发路径

DRUGONE

在全球药价压力持续上升、药物研发成本不断攀升的背景下，生物技术公司、制药企业与转化医学研究人员正在重新评估：早期临床项目应在何时、何地、以何种方式启动。

早期患者数据正成为降低研发风险的关键资源，帮助开发者将有限的时间与资金集中在最有潜力的候选药物上。

研究人员指出，当前全球药物研发正经历四个深刻转变：

• 大规模高质量临床队列研究的兴起；
• 企业主导的研究者发起临床试验（IIT）模式；
• 人工智能与高质量数据平台深度融合；
• 中国在精准医学领域的系统性布局。

这些变化正在重塑全球生物医药创新格局。

中国生物医药体系的快速崛起

过去十年，中国在药物发现、临床开发与监管体系方面经历了快速升级，推动了中国创新药对外授权交易的爆发式增长。近年来，中国创新药在全球新药候选项目中的占比不断提升，国际大型制药公司也越来越多从中国引入研发管线。

在临床试验层面，中国已成为全球最大的临床试验开展国家之一。监管改革显著加速了新药临床申请审批流程，使中国与美国审批节奏基本接轨。单国临床试验数量持续增长，且越来越多由创新型生物技术企业主导，成为中国早期药物验证的重要特色。

中国创新模式背后的驱动力

中国在多个科技产业中形成了“高速迭代 + 高度竞争 + 政策协同”的创新生态，从通信技术到人工智能再到新能源领域均已建立全球竞争优势。

这一独特生态正逐步影响生物医药行业，催生出更快、更低成本、更贴近临床需求的药物开发模式。研究人员总结出中国早期临床创新的四大关键特征。

反向转化与“即用型临床队列”

中国正在建立大量国家级长期随访疾病队列，涵盖：

• 糖尿病、肥胖、代谢疾病
• 阿尔茨海默病、渐冻症等神经系统疾病
• 心血管疾病与卒中

这些队列不仅用于公共卫生研究，也成为药物靶点发现与验证的重要资源。

例如，全国性卒中队列系统整合了：

• 临床数据
• 基因组测序
• 蛋白组数据
• 影像学与行为评估

研究人员通过基因—表型关联分析发现新靶点，再回到实验室进行机制验证，最终推进新药进入临床测试。这种“从人群数据反推靶点”的反向转化模式正逐渐取代以动物实验为中心的传统路径。

此外，这些队列可进一步转化为“试验就绪人群”，使患者招募更加精准、快速、低成本。

研究者发起临床试验（IIT）的新模式

在中国，IIT不再只是学术探索工具，而成为早期药物验证的重要引擎。

新的协作模式中：

• 临床专家发现未满足医疗需求；
• 与生物技术公司共同设计试验；
• 通过规范数据管理与AI分析获取高质量早期结果。

特别是在细胞与基因治疗领域，一些产品可在医院伦理审批后快速进入人体试验，大幅缩短验证周期。

IIT的核心目标并非直接获批上市，而是：

• 快速验证疗效与安全性；
• 优化后续临床设计；
• 探索新适应症与患者分层策略。

例如，在渐冻症领域，研究人员结合AI靶点发现、临床队列精准招募与数字生物标志物分析，仅用不到三年时间就完成从靶点发现到临床验证的完整闭环。

低成本人工智能推动研发效率跃升

中国近年来大幅降低大模型与AI系统的部署成本，使本地化AI应用在医疗与生物医药领域迅速普及。

当前AI已广泛用于：

• 临床数据处理与统计分析；
• 医学文档自动化；
• 安全事件监测；
• 临床试验管理优化。

低门槛AI平台正在加速创新民主化，使中小型生物技术公司也能构建定制化智能工具。中国在生成式AI领域的专利数量已位居全球首位，为未来临床研发自动化提供持续动力。

精准医学的系统性推进

中国医疗体系始终高度聚焦本国疾病负担：

• 早期解决感染病问题；
• 随后应对心血管与代谢疾病；
• 近年来重点布局肿瘤与慢病精准治疗。

随着分子生物学与AI技术进步，精准诊断与靶向治疗成为新方向。中国在生物标志物研究领域已处于全球领先地位，尤其在肿瘤检测与分子诊断方面成果突出。

此外，中国在细胞外囊泡等新型诊疗技术上采取更灵活的监管与试验机制，加速从实验室走向临床应用。

新型转化医学模式的全球意义

传统生物医药创新长期依赖高药价与高资本投入支撑。但随着临床试验成本已占药物研发总成本的70–80%，全球亟需更快、更高效、更低成本的发展路径。

中国已在细胞治疗与基因治疗领域形成全球领先的临床开发速度。越来越多创新疗法首先在中国进入人体试验。多位国际监管与行业领袖指出，中国在早期临床开发的速度与灵活性正形成明显竞争优势。

总结：一种更贴近精准医学时代的创新范式

研究人员认为，中国正在构建一种高度整合的新型转化医学体系：

• 人群数据驱动靶点发现
• IIT快速临床验证
• AI赋能研发自动化
• 精准医学导向技术突破

这一模式在降低研发风险、缩短周期与控制成本方面展现出显著优势。

未来，无论是：

• 在中国开展早期临床试验
• 与中国创新企业合作
• 直接引入已完成临床验证的中国创新药物

都将成为全球生物医药公司加速创新的重要路径。

整理 | DrugOne团队

参考资料

Tan, L., Song, K. & Lu, B. China’s innovation in translational medicine: rethinking early-stage clinical development. Nat Biotechnol (2026).

https://doi.org/10.1038/s41587-025-02998-x

内容为【DrugOne】公众号原创｜转载请注明来源