当AI遇上制药，会发生怎样的化学反应？

《2022AI制药行业观察报告》统计，2014-2018年，全球AI制药领域的投资额增长了15倍。这其中，也包括2014年创立的AI制药企业英矽智能。

英矽智能被誉为“AI制药赛道头部企业”。2022年11月，英矽智能宣布，与赛诺菲达成一项将持续多年、针对多个靶点的战略研究合作，预付款和靶点提名费用不超过2150万美元，里程碑总额最高可达12亿美元，这标志着英矽智能拿下了中国AI制药迄今为止的“最大订单”。而就在半个月前，英矽智能全球首款AI药物完成2期临床试验首例患者给药。

当AI遇上制药，会发生怎样的化学反应？AI制药与传统制药相比，优势在哪里？对于整个医药行业来说，又有怎样的意义？英矽智能联合首席执行官、首席科学官任峰博士，给出了自己的见解。

任峰认为，AI在整个药物开发生命周期中都在发挥重要的作用。首先是药物发现，包括靶点识别和化合物设计；其次是非临床研究，比如临床前的机制机理、药代动力学、药效学、毒理学等研究；然后是临床研究，涉及到临床试验设计的方面；还有上市后的安全监督以及先进医药制造等。英矽智能自主研发的端到端AI药物研发平台关注到了这几个方面。

新药研发具有费用高、成功率低、耗时长的特点，一个新药平均下来，从开始研发到上市，大概需要10~15年，花费超过20亿美元；成功率也非常低，从临床一期到临床三期大概是10%。这是所有新药研发企业面临的困境，突破困境需要人工智能等其他辅助手段。

而AI在药物发现环节，一方面可以非常迅速准确地分析现有数据，考虑到文献、KOL观点、组学数据等多元化的数据类型；另一方面可以消除人类的思维定势和偏见，提出一些超出人类预期的解决方案，探索未知的化学空间。这样可以帮助缩短时间并节省投入。从英矽智能的实践来看，在AI加持下的早期药物发现较传统药物发现缩短了60%的时间，同时大大减少了费用投入。同时，AI的介入也有望改变药物研发成功率低的困局。

AI技术正在越来越广泛地被应用，任峰认为，这将对生物医药领域人才提出新的能力要求。AI制药是一个人工智能、生物学、化学等前沿科学交叉的行业，需要的是既懂人工智能又懂药物研发的复合型专业人才。在传统制药行业，一位生物或者化学科学家可能在整个职业生涯里都没有见证过一款药物的上市，很难对药物研发的全流程以及其中各个部门的配合有全局的概念，而多个学科之间的相辅相成正是现阶段的重点。

同时，英矽智能与其他AI制药相比，有着自身的优势。任峰表示，公司一直坚持人工智能和药物研发并重发展的策略。从人工智能平台来看，今年以来不仅对已有的人工智能引擎进行升级，同时也在探索更多领域搭建引擎矩阵。2021年至今，在自有人工智能平台的赋能下，英矽智能已经提名了12款临床前候选化合物（PCC），其中3款候选药物已经进入到临床阶段。

6月底，英矽智能自主研发的抗纤维化小分子候选药物INS018_055已完成II期临床试验首例患者给药，这标志着全球首款由生成式人工智能完成新颖靶点发现和分子设计的候选药物已推进至II临床试验阶段。

该随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评价INS018_055口服给药12周，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）受试者的安全性、耐受性、药代动力学和初步有效性，包括4个平行队列。据悉，为在更大规模人群中评估候选药物，英矽智能计划在中国和美国近40个研究中心招募60例特发性肺纤维化患者，同步开展II期临床试验。英矽智能于2023年4月开启中国患者招募，并于2023年6月获得美国FDA临床试验批件，批准同步在美国开展针对INS018_055的II期临床试验。

此前，该候选药物发布I期临床试验积极顶线数据，并获得FDA孤儿药认定。在新西兰和中国开展的国际多中心I期临床试验中，INS018_055分别在多个单剂量递增（SAD）和多剂量递增（MAD）队列，共78和48例健康受试者中完成了测试。来自新西兰和中国多中心I期临床试验研究结果基本一致，显示出INS018_055具有良好的安全性、耐受性、药代动力学（PK）特性，该结果支持研发团队进一步开展该候选药物II期临床试验。

任峰表示，“INS018_055是由英矽智能自主研发的潜在全球首创（first-in-class）小分子抑制剂，同时具有抗纤维化和抗炎症潜力，也是第一款由生成式人工智能设计的进入临床阶段的药物。启动INS018_055II期临床试验的首例给药，不仅是英矽智能的重要一步，也是中国乃至全球人工智能制药领域又一个里程碑。”