新型鼻腔喷雾剂问世：遏制阿尔茨海默氏症有毒 tau 蛋白

IT之家 7 月 26 日消息，来自美国得克萨斯大学医学分院（UTMB）的科研团队最新研发出突破性的鼻腔喷雾剂，可以遏制阿尔茨海默氏症蛋白，从而改善记忆力。

图源：UTMB研究背景

现有多项研究表明，阿尔茨海默病和大脑中的 tau 蛋白异常团块有关。

在健康的大脑中，tau 蛋白稳定微管，微管为细胞提供支架并帮助运输营养物质。但是，当这些蛋白质折叠错误时，它们就会聚集成神经纤维缠结，从而破坏神经元的功能，导致认知能力下降。

研究成果

UTMB 的科学家在鼻腔喷雾剂中添加了抗体，可选择性地靶向清除 tau 缠结，帮助恢复认知功能。UTMB 神经病学系教授、该研究的通讯作者 Rakez Kayed 博士说：

这种鼻腔喷雾方法为非侵入性地将 tau 治疗性抗体直接输送到大脑开辟了新途径，为许多神经退行性疾病带来了希望。

细胞内 tau 聚集体是阿尔茨海默氏症和其他 tau 病等疾病的神经变性和认知能力下降的主要驱动因素，我们的研究凸显了鼻腔 tau 免疫疗法有效靶向细胞内 tau 聚集体的潜力。

突破 2 大给药难点

tau 靶向疗法必须克服的主要障碍之一是靶向细胞内 tau；另一个问题是穿越血脑屏障（BBB），这是脑血管与构成脑组织的细胞和其他成分之间的一道保护屏障。

研究人员的新型疗法实现了这两点。

他们研制的毒性头丘构象特异性单克隆抗体 2（TTCM2）能特异性地检测并靶向与疾病相关的头丘聚集体。

图源：论文配图

TTCM2 装入胶束，即亲水（亲水性）和亲脂（亲脂性）分子的聚集体，经鼻内给药，意味着治疗药物通过鼻腔到大脑的解剖路径迅速到达大脑，完全绕过了 BBB。

在对小鼠进行行为测试时，接受过 TTCM2 治疗的小鼠的表现“明显优于”其他小鼠，这表明这种治疗方法减轻了患有晚期 tau 聚集物的小鼠的短期记忆丧失。

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