观察性疗效比较研究：统计分析思考

翻译：刘岩

编辑：刘健

本文为《Developing a Protocol for Observational Comparative EffectivenessResearch A User’s Guide》第十章摘要和结论部分译文。本章简要概述了观察性CER研究中可应用的统计分析方法，以及提出一些意见和建议，用于处理分析数据时所遇到的复杂挑战。

本章摘要

本章高度概述了观察性CER研究中所用统计分析方法。单变量描述性分析（Descriptive and univariateanalyses）可用于评估治疗组之间结局指标的差异，并识别与暴露和/或研究结局相关的协变量。统计分析方法的选择要根据研究结局的特征、所关注的暴露、协变量以及分析模型中隐藏的潜在假设进行选择。统计分析中应用的传统的调整混杂的方法策略包括多元线性回归以及多因素逻辑回归分析（logistic multivariable regression）模型。

在CER研究中，越来越常见使用倾向性评分法（propensityscores），该方法根据所观察到的协变量调整干预措施处于某种处理因素中的概率。倾向性评分适用于多个协变量的调整，尤其适用于具有暴露因素常见以及结局罕见的研究。疾病风险评分法（Disease risk scores）用于根据协变量的作用估计疾病发生率或者概率，尤其适用于具有结局常见以及暴露罕见的研究。工具变量（Instrumental variables）是与暴露呈现因果相关但是仅通过干预措施影响结局的变量，当缺乏潜在未测量混杂的完整信息时，工具变量即为一种可供选择的分析方法。CER研究中普遍存在数据缺失的现象，了解数据的缺失方式对于缺失数据的分析非常重要。此外，研究中还应考虑是否存在时依暴露以及时依协变量（time-varying exposures and covariates），以防由此所导致的偏倚。本章最后列举出了观察性CER方案中选择统计分析方法时的指导以及关键注意事项。

传统统计分析方法以及较新颖的统计分析方法，在一定的假设条件下，均可用于处理具有一定特殊结构的数据。合理的使用这些方法有助于提升研究者的因果推断能力。

表1根据结局变量的测量以及随访评估的结构来建立模型的方法总结

注释：该表对不同结局测量和随访测量下回归模型的选择提供了参考建议。当方法中允许将时依暴露和时依协变量纳入模型中时，时依混杂变量的处理可能需要逆概率加权（IPTW）/边际结构模型的方法。

表2清单：观察性CER方案中选择统计分析方法的指导以及关键考虑事项

注释：英文版本：《Developing a Protocol for Observational Comparative Effectiveness ResearchA User’s Guide》，发布版本题目译文：《观察比较效果研究的介绍：用户手册》，校对参照翻译版本：詹思延主导的翻译版本《观察性疗效比较研究的方案制定：使用者指南》。

未完待续!

个人简介

刘岩 助理研究员，工作于中国中医科学院中医临床基础医学研究所。主要理论研究兴趣为：高维数据分析、变量选择、数据降维、潜变量回归。主要应用研究兴趣为：中医药临床疗效评价。

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