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梅奥诊所研究人员开发出更有效的干细胞重组系统

许多再生医学项目的工作一开始是分化细胞,通过暴露于一组复杂的基因鸡尾酒而重新编程成多能干细胞。近日,拥有全美规模最大、设备最先进的综合性医疗体系的美国梅奥诊所的研究人员报告说,使用麻疹病毒载体,他们已经削减了多载体过程与四个重编程因子,降低到一个单一的“一个周期”的载体过程。他们说,这一过程是安全的,稳定的,更快,并可用于临床。这一研究成果以《Measles vector as a multiple genes delivery platform facilitating iPSC reprogramming》为题发表在《基因治疗》杂志上。

梅奥诊所分子科学家、资深作者帕特里夏·德沃克斯(Patricia Devaux)说:“如果我们要在临床上成功地使用重组干细胞来治疗患者,我们需要确保它们是安全有效的,也就是说,不容易发生突变和潜在的肿瘤。麻疹病毒载体在梅奥一直被安全地用于治疗癌症,它是非常安全的。既然我们已经将多个载体过程组合成一个过程,它也是有效的。”

以前,四种重编程因子——蛋白质OCT 4、SOX 2、KLF 4和cMYC——必须单独导入细胞,诱导它们以适当的方式改变,以达到预期的结果。这导致了潜在的部分重新编程细胞,因为并非所有细胞都收到了重新编程所需的四个因子。新的重组过程结合了麻疹病毒载体中的这些因子,因此这一过程在一个步骤中发生,所有目标细胞都有重新编程的潜力。应当指出的是,这种麻疹病毒已被减弱,即病毒的所有危险方面都已被清除,就像它们在疫苗中一样,并且该病毒成为其他遗传物质的载体。麻疹病毒疫苗株因其安全、快速、目标明确而被广泛应用。

研究人员说,一种不受基因组修饰的临床应用的重新编程系统将大大有助于广泛使用诱导多能干细胞疗法。这些疗法中,一个人自己的细胞被重新编程,然后可以用于工作在一个特定的疾病器官,从而避免了细胞排斥的风险。

原文网址:

https://sciencesources.eurekalert.org/pub_releases/2019-02/mc-mcr021219.php

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