美国两党政策中心最新报告：《在药品和生物制剂的监管和基于价值的支付决策中扩大真实世界证据的使用》

美国电子医疗数据的数量正以前所未有的速度增长，预计到2020年将超过2314艾字节，即10亿千兆字节。这种快速增长是由于许多因素，包括广泛采用电子病历和其他医疗技术，以及个人采用数字健康工具的显著增加。

现在大约90%的医院和医生都在使用电子病历。虽然医保报销数据和其它管理数据已经存在多年，但电子病历为前所未有的新型临床数据打开了大门，包括诊断检查结果、生命体征、临床记录、诊断、治疗、过敏和问题清单等。

患者自己也在生成数据。可穿戴设备、生物传感器和其它技术帮助人们跟踪他们的习惯、活动和健康状况。越来越多的个人通过电子方式获取他们的医疗健康信息，这些信息存在于医院、医生诊室、检验室、医保机构和其它医疗保健机构内。在家中使用联网设备，包括远程患者监测，也在增加，特别是在慢性病患者和老年人中。这样，通过使患者有能力与他们的临床医生进行持续的联系，监测就诊之间的临床状态，以及早发现问题，大大改善了医疗。传统的医疗设备，如血糖监测仪，正越来越多地连接起来，并能使用这类数据，评估和改善结果。专业登记平台也是真实世界数据的一个重要来源，并在广泛应用。专业登记平台是一种组织良好的系统，它使用观察性研究方法来收集统一的临床数据和其它数据，以评估由特定疾病、健康状况或使用药物、设备或其它治疗方法的特定人群的特定结果。

这些真实世界的数据源提供了改进证据基础的机会，并使当前用于制定和评估医疗产品的监管和支付决策的方法现代化，包括新的结果或药物及生物制剂的价值型支付模式。

为有需要的患者提供的新疗法的数量正在以相当快的速度增长。新的医疗产品，包括小分子药物和生物产品，如细胞和基因疗法，对癌症、神经退行性疾病和其它尚未治愈方法的疾病患者已呈现出很大的希望。美国FDA在以下方面已经取得了重大进展，即：通过利用数字化数据、患者报告的结果和其它药物开发工具，实现监管评估和审批流程现代化，以扩大加快审批程序的使用，探索新的自适应路径，应对更多的精准医学和个性化医学方法，并实施合理的项目上市后评价。这些创新进展的核心是使用真实世界的数据和证据来支持整个医疗产品生命周期的学习和决策，包括上市前的开发和上市后的应用。

与此同时，处方药的支付能力和价值也越来越受到关注，政策制定者和医疗费用支付方已经开始探索对处方药和生物制剂使用价值原则，正像政府医保和商业医保已经试图对医疗机构或医生实行从“为数量支付”转向“为价值支付”财务激励措施一样。过去几年来，支付方和生产商之间基于价值的支付安排数量显著增加。

有关患者的健康状况和从各种来源收集到的反映日常医疗服务的真实的数据，以及通过对真实世界的数据进行分析而得出的使用医疗产品的潜在益处和风险的真实世界的证据，能够且应该使监管评价和基于价值和结果的创新支付模式，更加有据和不断得到改进。

本报告探讨了使用真实世界数据和证据为监管和基于价值的支付决策提供信息的好处和挑战，以及加快利用这些数据和证据所需的政策行动。

此外，今天还会随邮件送上2019年2月11至15日在美国奥兰多召开的HIMSS19大会的一份演讲课件，题目是《实用大数据管理如何驱动医疗价值》。

大数据不仅仅是一项技术。除了集群和节点之外，引入大数据应该作为一个整体来进行规划和维护，即，应有强有力的数据治理、数据质量和数据管理实践来支撑。这些通常比基础技术更具挑战性，但它们是在战略、战术和操作层面驱动可持续性价值的关键。本演讲探讨了有关机构如何应对大数据管理的挑战，以实现大数据对医疗服务的改进目标。

该演讲课件共有28个slide，其主要内容是：

确定对大数据生态系统至关重要的数据管理和数据治理最佳实践；

探索治理如何应用于新的和现有的大数据项目；

评估有效的大数据战略如何在应对挑战和加强数据共享努力的同时，铭记大数据伦理；

演示大数据管理最佳实践在医疗领域的实际实现，以及它们如何支持价值型医疗服务和战略结果。

演讲人是美国UNC医疗集团总裁兼数据分析总监：杰森•伯克。

★每日鲜鸡汤★

Wrong is wrong even if everyone is doing it. Right is right even if no one is doing it. 错就是错，即使大家都这样做；对就是对，即使没有人这样做。早上好！