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6月25日，Google DeepMind 团队在预印本平台发布了其最新人工智能模型 AlphaGenome，该模型有望成为解读人类基因组“暗物质”的关键工具。它不仅能识别 DNA 序列中的基因区域，还能预测基因表达水平如何受到单个碱基突变的影响，成为科研人员追踪疾病成因和合成生物学设计的有力助手。

DeepMind 推出 AlphaGenome：打开人类基因组“暗物质”的 AI 钥匙

基因的转录由启动子和增强子等DNA调控元件控制，而这些元件的活性又受到多种转录因子的调节。由于其中涉及高度复杂的组合逻辑，长期以来一直难以构建能从DNA序列预测基因活性的计算模型。近年来，深度学习技术在表观基因组图谱和高通量报告基因实验中的应用取得了重要进展。这些模型能够以显著精度捕捉调控语法，并在预测非编码变异效应、揭示基因调控机制以及设计生物技术用合成调控元件方面展现出巨大潜力。本文系统讨论了此类方法的原理、可用的训练数据类型以及各类方法的优势与局限性。

Nat. Rev. Genet. | 用深度学习破解DNA序列中的基因表达密码

大语言模型（LLMs）为化学研究提供了新的发展机遇，包括研究规划、实验优化、数据分析、自动化执行和知识管理等方面。将LLM部署于活跃的环境中（即能与工具和数据实时交互的场景）将大幅提升其能力。然而，评估其性能仍存在困难，同时也需应对诸如可重复性、数据隐私与偏见等伦理问题。本文系统探讨了LLM在化学研究中的现有与潜在应用，并指出其在研究中扮演“主动科学伙伴”的路径与挑战。

Nat. Comput. Sci. | 大语言模型时代的化学研究新范式

杭州，2025年6月19日—专注于使用人工智能驱动新药研发的「德睿智药」宣布，其自主研发的口服小分子GLP-1RA新药MDR-001片，在由北京大学人民医院纪立农教授牵头的中国肥胖或超重受试者中开展的多中心24周IIb期临床试验达到临床终点。研究结果表明肥胖或超重受试者在接受MDR-001片治疗24周时给药组减重高达10.3%，安慰剂组减重为2.5%（P<0.00001），经安慰剂调整后的平均减重范围为-7.1%至-7.8%，且安全性、耐受性优异。

24周，减重10.3%！德睿智药首款AI设计小分子GLP-1受体激动剂MDR-001 IIb期临床取得成功

当前蛋白质组基因组学在解析基因表达复杂性方面面临重大挑战。为此，研究人员开发了 moPepGen——一种基于图结构的算法，能够在保持线性计算复杂度的同时，全面生成非典型肽段（non-canonical peptides）。moPepGen 可灵活适用于多种测序和质谱技术，覆盖不同物种，并支持对各种基因组和转录组变异的解析。在人类癌症样本中，moPepGen 成功揭示了大量先前未被观测到的非典型肽段，这些肽段来源于种系与体细胞突变、非编码开放阅读框（ORF）、RNA 融合与环化等事件，展示了其强大的跨平台、跨物种、多模态整合能力。

Nat.Biotechnol. | moPepGen：一种高效识别非典型肽段的图算法

逆蛋白质折叠旨在生成可折叠为目标蛋白质结构的有效氨基酸序列。尽管近年来深度学习方法在该领域表现出强大潜力，但在预测具有高度结构不确定性区域（如无序区域）方面仍存在挑战。为此，研究人员提出了一种掩码先验引导的去噪扩散（MapDiff）框架，能更准确地捕捉结构信息和残基互作。MapDiff 是一种离散扩散概率模型，可在给定蛋白骨架的条件下，逐步生成噪声降低的氨基酸序列。为融合结构与互作信息，研究人员设计了一种图神经网络，并通过掩码先验预训练提升模型能力。此外，在生成过程中，结合了去噪扩散隐式模型与蒙特卡洛 dropout，以降低不确定性。在四个序列设计基准数据集上的评估结果表明，MapDiff 显著优于现有方法，其生成的序列在理化性质和结构特征上也与天然蛋白高度一致。

Nat. Mach. Intell. | 引入掩码先验的扩散建模优化逆蛋白质折叠预测

中国香港和上海，6月16日——由生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药科技公司英矽智能（Insilico Medicine）今日宣布，已于近期完成E轮融资全部交割。在投资者的支持下，本轮募资总额约1.23亿美元，超额完成既定目标，进一步彰显了公司独特双引擎业务模式的价值，即结合生成式人工智能平台和深厚的自主创新药物发现能力，实现持续强化学习推动科学创新。

英矽智能超额完成E轮融资，本轮累计募资总额约1.23亿美元

2025年6月2日，斯坦福大学黄柯鑫、Serena Zhang、王瀚宸、屈元昊、陆荧洲等研究人员领衔的团队，联合Genentech, Arc Institute, 加州大学旧金山分校, 普林斯顿等多个顶尖研究机构发表了突破性研究论文“Biomni: A General-Purpose Biomedical AI Agent”，首次报道了通用生物医学AI智能体Biomni, 并在biomni.stanford.edu 开放免费注册和使用。这一系统能够自主完成横跨遗传学、基因组学、微生物学、药理学和临床医学等多个生物医学分支领域的复杂研究任务，标志着AI驱动科学发现迈入全新发展阶段。

Biomni：首个通用生物医学AI智能体重新定义科学研究范式

人工智能（AI）正迅速变革制药行业，从靶点发现到精准医疗，全方位重塑行业格局，为加速药物研发与上市带来了前所未有的机遇。然而，尽管AI技术应用日益广泛，由AI赋能研发并真正进入临床试验阶段的药物仍寥寥无几，而实现临床概念验证的更是少之又少。

Nat. Med. | 英矽智能发布由AI赋能研发的抗特发性肺纤维化候选药物IIa期临床研究结果

研究人员引入了一种基于transformer的神经网络，在未注释的串联质谱（MS/MS）上进行自监督预训练，从MassIVE GNPS数据库中提取的GNPS实验质谱（GeMS）数据集中挖掘出数百万个质谱图。该模型以预测被掩盖的质谱峰和色谱保留顺序为目标，进而学习分子结构的丰富表示，研究人员称之为DreaMS（Deep Representations Empowering the Annotation of Mass Spectra）。在多个任务中微调该神经网络后，DreaMS表现出优于现有方法的性能。研究人员还发布了DreaMS Atlas——一个由2.01亿个MS/MS谱图组成的分子网络。

Nat. Biotechnol. | DreaMS：以自监督学习从数百万串联质谱中洞察分子结构

2025年5月15日，Nature Reviews Drug Discovery上发表文章Is the FDA’s plan to phase out animal toxicity testing realistic，文中Emulate的首席科学官Lorna Ewart讨论了器官芯片面临的新机遇和主要挑战。

Nat Rev Drug Discov｜FDA逐步淘汰动物毒性测试的计划现实吗

目前，仅有少数罕见遗传病患者可通过外显子组测序获得确诊，这表明尚有许多致病变异可能隐藏在非编码区域。研究人员提出PromoterAI——一种深度神经网络模型，能够精准识别引起基因表达异常的启动子变异。研究显示，这类启动子变异可在数千名个体的RNA和蛋白水平引发表达异常，并在群体中受到强烈的负向选择。罕见病患者中，与临床相关基因对应的启动子变异显著富集，其功能影响亦通过报告基因实验得到验证。据估计，启动子变异占罕见病相关遗传负担的6%。

Science | 基于深度学习预测影响基因表达的启动子突变

分子表示是本研究理解物质世界的关键要素，也是现代分子机器学习的基础。以往的分子机器学习模型通常使用字符串、指纹特征、全局特征以及简单的分子图，这些表示方式本质上信息较为稀疏。然而，随着预测任务复杂度的提升，分子表示需要编码更高保真度的信息。本研究提出了一种新的方法，通过立体电子效应将富含量子化学信息的数据注入分子图中，从而增强其表达能力与可解释性。通过定制的双图神经网络流程学习预测含立体电子信息的分子表示，使该表示能够应用于任何下游的分子机器学习任务，而无需昂贵的量子化学计算。本研究表明，显式地加入立体电子信息能显著提升二维图神经网络模型在分子性质预测任务中的性能。此外，本研究还展示了在小分子上训练得到的分子表示可以准确地外推至更大的分子结构，揭示了先前难以处理的体系（如完整蛋白质）中轨道相互作用的化学机理，为分子设计开辟了新途径。

Nat. Mach. Intell. | 融合立体电子效应的分子图谱以推动分子机器学习表示的发展

近日，一项名为 FoldBench 的系统性评测上线，全面评估了当前全原子预测模型在生物分子结构预测中的表现。该研究由复旦大学、上海交通大学、香港中文大学等机构的科研人员联合完成，评估对象包括DeepMind最新发布的 AlphaFold 3 以及其他四款全原子预测模型。结果显示，虽然AlphaFold 3在多项任务中表现亮眼，但整个领域仍面临诸多挑战，尤其是在泛化能力、抗体建模和核酸结构预测等方面。

FoldBench: 全原子结构预测模型的系统性基准评估

在人工智能驱动的科学研究时代，高质量、大规模的数据集对于机器学习模型的成功至关重要。在化学领域，PubChem和ChEMBL等综合数据库提供了大量有关化合物结构、性质及其生物活性的信息，美国专利商标局（USPTO）数据库则包含丰富的化学反应数据。这些资源使得研究人员能够应用机器学习方法探索新的化学见解、优化反应条件并加速药物发现。然而，尽管关于分子结构和反应的数据极为丰富，但公开可用的化学光谱数据仍存在严重不足，NMR数据的收集仍主要依赖手工，耗时且效率低下。

Chem. Sci. | NMRExtractor：利用大型语言模型从开源科学出版物中自动提取构建核磁共振（NMR）数据库

高效的新药发现依赖于候选分子的可合成性，但当前基于机器学习的反应预测方法受限于高质量数据的缺乏。研究人员构建了一个基于三组分反应的按需合成平台，可生成具有药物样性的分子。通过微型化与自动化，研究人员在3微升尺度上完成了5万个反应，涵盖193种底物，建立了迄今最大的公开反应结果数据集。借助机器学习，不仅可准确预测未知反应的结果，还评估了数据规模对模型训练的影响，为探索化学反应性的机器学习方法提供了坚实的数据基础。

Sci. Adv. | 基于四万种微反应组合的三组分反应结果智能预测

细胞间通信（Cell‒cell communication, CCC）是维持生物系统协调运作的基本过程。越来越多证据表明，同一类型或簇群的细胞在不同微环境中可能呈现出差异化的互作模式，然而现有方法多在细胞类型或簇群层面推断CCC，忽视了利基异质性。研究人员在此提出STCase工具，可基于空间转录组数据在单细胞/空间点层面解析CCC事件。STCase结合具可解释性的多视图图神经网络，并通过CCC感知注意力机制识别细胞类型对应的利基空间及其特异性通信事件。结果表明，STCase优于现有方法，能准确捕捉人支气管腺体中已知的免疫相关CCC事件，并识别出口腔鳞状细胞癌中三种传统方法难以区分的利基类型及其潜在影响预后结果的通信特征。

Nat. Comput. Sci. | 让细胞对话可视化：多视角图神经网络揭示通信机制

蛋白质中的内在无序区（IDRs）在细胞功能中发挥着关键作用。越来越多的研究表明，IDRs 往往以不依赖氨基酸精确排列的方式与作用对象结合，而是通过化学互补性驱动相互作用，形成无序的结合复合物。然而，这类具备化学特异性的动态相互作用极难预测。

Science | 解码无序区：预测分子相互作用的新方法

新药研发中，设计出一个高亲和力的分子只是第一步，更重要的是确保它能够顺利合成。传统的分子生成方法往往只关注到分子结构本身，忽视了后续的合成可行性。这篇文章将为您介绍一项名为3DSynthFlow的方法，它利用Compositional Generative Flows（CGFlow），能够同时生成分子的三维构象和对应的合成路径，真正实现“设计→合成”一体化。

ICML 2025 | 联动生成 (CGFlow):用生成流网络实现分子与合成路径协同设计

高亲和力的肽-人类白细胞抗原（HLA）分子结合是启动适应性免疫应答的关键。因此，精确预测肽-HLA（pHLA）结合能力对疫苗设计、肿瘤免疫治疗及自身免疫疾病机理阐明具有重要理论与应用价值。尽管基于机器学习的pHLA结合预测工具已取得显著进展，能较准确预测具有充分实验数据的HLA等位基因（约占已知HLA-I类等位基因的1%）的结合肽，但对缺乏已知结合表位报道的“零样本”（zero-shot）等位基因，其结合肽预测仍极具挑战性。此瓶颈限制了预测工具在更广人群中的应用，尤其是在需考虑个体HLA多样性的精准医疗场景。针对此难题，中国科学技术大学、加州大学圣地亚哥分校（UCSD）与南洋理工大学（NTU）的研究团队提出了一种创新的分级渐进学习（Hierarchical Progressive Learning, HPL）框架。该框架通过多层次、递进式学习策略，有效捕获并利用不同HLA等位基因间共享及特有的序列模式与结合特异性。

Cell Rep. | 新型分级渐进学习框架显著提升零样本HLA-肽结合预测精度并实现自动化抗原肽设计

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