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    Nat. Rev. Drug. Discov. | 以小分子靶向RNA结构

    今天为大家介绍的是来Robert T. Batey 和Matthew D. Disney的一篇关于靶向RNA小分子的论文。RNA在人类生物学中是3D形态,赋予不同的功能角色,并在疾病中导致功能障碍。目前正在积极追求利用小分子治疗性地靶向RNA结构的方法,其中包括预测进化保守的RNA结构的计算工具的发展,以及扩展作用方式并促进与细胞机制的相互作用的策略。现有的RNA靶向小分子使用一系列机制,包括通过与细胞蛋白作为分子黏合剂来定向剪接,抑制难以药物化的蛋白质的翻译和停用非编码RNA中的功能结构。在这里,作者描述了识别、验证和优化靶向功能转录组的小分子的策略,为将这些药物推进到未来十年制定了路线图。

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