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Science | 基于网络的iPSC衍生细胞筛选揭示治疗心脏瓣膜疾病的候选药物

今天给大家介绍美国格莱斯顿研究所Deepak Srivastava研究组发表在Science上的一篇文章。绘制人类疾病中失调的基因调控网络图谱,可以用于设计治疗核心疾病的网络校正疗法,但是这种方法往往会导致偏向发现并限制有效候选药物的可能性。为此,作者开发了一种机器学习方法来寻找药物小分子,以广泛纠正在人类诱发的多能干细胞(iPSC)疾病模型中失调的基因网络,该疾病模型涉及主动脉瓣的常见心脏病。研究结果表明,最有效的治疗候选物XCT790进行的基因网络校正可广泛应用于患者来源的主动脉瓣细胞,在小鼠模型中成功预防和治疗体内的主动脉瓣疾病。通过人类iPSC技术,网络分析和机器学习技术,这种方法可能代表药物发现的有效途径。

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