中国罕见病病患面对孤儿药进退两难

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文 / 数据君

在中国，罕见病被定义为患病率低于0.002‰或新生儿发病率低于0.1‰的疾病。按照此定义，以中国约14亿人口和目前国际公认的约6800种罕见病为计算基数，中国罕见病总患病人口约1904万，是26年来HIV感染患者的43.6倍 。

这样庞大的罕见病患者群体，中国孤儿药却完全无法满足市场需求。由于市场整体需求稀少、而新药研发的成本高、成功率低等因素，中国孤儿药自主研发能力极弱，主要依赖进口。但进口率却不足20%。

抗肿瘤药物、抗传染病和寄生虫病用药，内分泌、营养和代谢疾病用药是中国进口数量最多的孤儿药品种，但仍然不及国外上市药品的三成。呼吸系统疾病、皮肤与皮下组织疾病、精神疾病等领域，中国进口情况甚至为空白，患者在正常流通渠道完全无法买到。

除了部分孤儿药有价无市，患者家庭还不得不考虑极其昂贵的医药费。

国内已上市孤儿药品种中，大多数孤儿药难以进入报销目录。2009年为数不到2.9%的33种药品纳入了中国《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》。而这33种药品中，仅有5种甲类药品可以全额报销，另外28中乙类药品，患者还需自付一定比例。

2017年国家出台新的医保药品目录将临床价值高、价格贵的专利独家药品纳入谈判目录，最终将36种药品纳入国家基本医疗保险乙类范围，与2016年平均零售价相比，谈判药平均降幅达到44%，最高达70%。其中抗肿瘤药有18种，占比50%，抗肿瘤药中部分包含治疗罕见病的孤儿药，如利妥昔单抗等。

尽管如此，中国罕见病病患依然要面对孤儿药有市无价，或者有价无市的两难境地。

主题 |医药大数据

插图 | 网络来源

作 者 介 绍

数据君：）

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