FDA生物制品中心主任：需要更多人手满足基因治疗产品审评需求

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 表示，如果 FDA 希望其罕见病治疗“曲速行动”（Operation Warp Speed）能够取得成功，那么 FDA 还需要增加数十名审评员。

今年 9 月份 FDA 启动了名为“支持推进罕见疾病治疗临床试验”（START）的罕见病试点计划，该计划模仿了新冠疫苗创纪录的竞赛。Peter Marks 带头推动了两项计划。

Marks 在更强 FDA 联盟主办的基因治疗讨论中表示，“如果我们真的要大幅扩大这一规模，将需要增加数十名工作人员。有人可能会说‘天啊，FDA 又要求增加员工人数了。’如果增加人手确实能将开发时间缩短 25% 到 50%，行业可能不会花太多时间来计算投入产出，他们会直接说‘值得确保 FDA 有额外 20、30 或 40 名审评员。’”

START 试点项目旨在缩短 FDA 响应时间并加强与罕见病疗法开发者的沟通，从而继发人们对该领域的更多兴趣。FDA 在 2024 财年申请了 72 亿美元的拨款，将拨款预算提高了 10%，并将使用者付费预算增加了 1.5 亿美元。但参议院和众议院提出的预算都没有达到这些数字。参议院将在不同项目上增加 2000 万美元的财政支出，而众议院将允许增加 1600 万美元的使用者付费，但不增加纳税人的财政支出。

Marks 表示，“我相信国会和那些支付账单的人有权看到我们证明这确实有效。这就是进行 START 试点的原因，这样我们就可以向他们展示会带来的改变。”

Marks 还为加速审批更多基因疗法做了辩护，随着开发者越来越多地呼吁 FDA 加快批准速度并提高试验设计的灵活性，他一再强调这一立场。今年 6 月份，FDA 通过有争议的加速审批途径批准了首批罕见病疗法，Sarepta 用于治疗杜氏肌营养不良症的 Elevidys，但后来的确证性试验显示未达到主要终点。

Marks 表示，“我并不认为加速审批是个不好的词，实际上，我认为这是一个帮助向罕见疾病患者提供产品的重要计划。”但他也强调新的临床试验设计需要平衡，尤其是对于寻求回避随机对照临床试验的申办方。罕见病倡导者多年来一直认为，在患者群体较小且健康结局严重的疾病领域，随机试验是不道德的。Marks 同意单臂研究在这些情况下可能是必要的，但反对更广泛的使用。

他举例指出，“像帕金森氏症这样的疾病，我们没有解决实际的基因缺陷，而是解决了似乎是下游的原因。这些可能具有挑战性，因为我们不能使用所有相同的生物标志物。尽管如此，我们总是希望能与开发者对话。”

作者：识林-蓝杉