2024视网膜血管疾病学组学术论坛大会主席孙晓东教授专访：眼科前沿探索行，科技启航视界明

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编者按

在眼科领域，尽管医学科技日新月异，但仍有一部分患者因缺乏有效的治疗手段而面临失明的风险。然而，正是这些挑战，激发了医学界不断创新的动力。基因治疗、人工智能技术等前沿创新技术的涌现，如同希望的灯塔，为这部分患者照亮了前行的道路。今日，由海峡两岸医药卫生交流协会眼科学专业委员会主办的“2024年海峡两岸医药卫生交流协会眼科学专委会—视网膜血管疾病学组学术论坛”在辽宁省大连市隆重召开。这场盛会汇聚了众多眼科领域的专家学者，共同探索眼科医学的未来之路。《国际眼科时讯》特邀本次大会主席孙晓东教授进行专访，他为我们深度剖析了会议的亮点，并分享了眼科基因治疗、人工智能等前沿技术的最新进展，引领我们开启了一次科技领航之旅！

大会主席孙晓东教授

传承创新，共筑眼科未来

《国际眼科时讯》：能否请您谈谈本次论坛的主要议题和亮点？

孙晓东教授：本次大会在秉承一贯坚持的“学术至上，打造精品”理念的基础上，进一步搭建起了学组成员间深入交流的广阔舞台。学组在唐仕波教授的领导下持续传承与创新，迈出了新的步伐。青年医生不仅是国家的未来，更是眼科事业发展的希望所在。然而，在职业成长的道路上，他们面临着临床、科研、生活等多方面的压力。为了更好地助力青年医生规划职业生涯，平衡临床研究、基础研究与临床实践，本次大会首次增设了青年医师训练营这一板块。针对青年医生当前面临的主要挑战，大会邀请了国内顶尖教授分享宝贵经验与心得，并安排青年医生通过具体病例进行互动交流，寻求指导与解答。这一环节旨在为青年医生提供一个答疑解惑、相互学习的平台。

此外，今年大会还荣幸地邀请到国际知名专家与国内顶级学者共同分享眼科领域，尤其是眼底病方面的最新研究成果，如年龄相关性黄斑变性（AMD）、基因治疗、遗传学等领域的最新进展。同时，大会还探讨了环境与眼健康的最新研究成果。这些交流极大地拓宽了与会者的国际视野，引领了眼底病专业的发展方向。在此基础上，大会增设了手术讨论板块与疑难病例分析板块，旨在通过生动、活泼的形式，推动整个眼科专业的发展与进步。相信通过这一系列举措，能够进一步促进视网膜血管疾病学组的繁荣发展，为眼科事业贡献更多力量。

基因治疗新突破，奋起直追迎曙光

《国际眼科时讯》：可否请您分享一下目前可以用于临床基因治疗的手段有哪些？其实际效果如何？

孙晓东教授：细胞与基因治疗是当前生物医学领域的一项重大突破，为众多罕见病及一些常见病的患者带来了全新的希望。2017年12月，国际上首款基因治疗药物Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）获得批准，标志着基因治疗领域迈出了关键一步。相较于国外，中国的基因治疗起步较晚，落后了近十年。然而，在过去的五年里，中国的科学家与医生们齐心协力，奋起直追，虽然目前国内尚未有基因治疗药物获批，但已有大量基因治疗的临床试验在如火如荼地进行中。

为了满足国内同行的需求，本次大会特别整理了国内外眼科领域基因治疗的最新进展。这些研究涵盖了干细胞疗法、神经营养疗法、光遗传学疗法以及基因编辑疗法。目前，国内有超过20项基因治疗项目正在开展，涉及七八种位点，分别处于不同的临床阶段。其中，一些项目如RPE65突变相关的视网膜变性、BCD等已初步验证了安全性和有效性，并进入或即将进入三期临床试验阶段。同时，小分子药物的开发也在同步进行，为患者提供了更多选择。目前，国内多家机构正在开展多中心临床研究，期待未来能有更多研究成果惠及中国的眼底病患者。

突破重重困难，多方助力为患者

《国际眼科时讯》：对于如何提高基因药物的患者可及性，能否谈谈您的观点？

孙晓东教授：在国外，基因药物因其高昂的前期研发成本、有限的患者受众、漫长的临床试验周期，形成了极高的开发成本和技术门槛，成为一项典型的“卡脖子”技术。国外最便宜的基因药物价格也高达80多万美金，昂贵的甚至可达200万至300万美金，这对于中国普通患者而言，无疑是难以承受的经济重负。然而，随着科学技术的不断进步，特别是国内基因治疗公司和生物技术高科技企业的崛起，技术的迭代与革新有望大幅削减基因治疗的成本。相信未来这些企业将以中国人可承受的价格，回馈广大中国患者。同时，在支付体系上，国外有保险公司、社会捐赠团体以及保险等多种支付渠道共同分担费用。而在国内，未来也将有残联、医保支付体系、患者自身以及特殊商业保险等多种方式共同承担基因治疗的费用。虽然这一过程还需要相当长的时间来完善，但随着中国企业以及国际大制药公司的基因治疗药物进入中国市场，患者将不再面临有药难治的困境，例如肿瘤靶向药，价格非常昂贵，国家也出台了一系列政策，通过多种手段使更多患者能够获得更好的治疗，为他们带来希望与未来。

基因治疗面临挑战，罕见病评估需创新

《国际眼科时讯》：您认为基因治疗应该如何选择合适的患者以及临床试验评价指标呢？

孙晓东教授：基因治疗方案的选择需依据病程的不同阶段。在病程的早中期，通常采用基因增补或基因编辑技术，旨在挽救那些尚存活的细胞。随着病程进入中晚期，特别是晚期，传统的基因增补或编辑可能已无法奏效，此时，光遗传学疗法、干细胞疗法等新型治疗手段便成为我们的选择。甚至在疾病的终末期，当这些疗法也无法施展时，还可以考虑采用如电子眼等创新方案。因此，针对疾病的不同阶段，需要灵活选择治疗方案，并密切关注特定疾病的发展。但如果基因药物仍在临床试验阶段，需要我们谨慎使用，确保患者的安全。

在基因治疗挑战方面，最大挑战之一是确定临床终点指标。对于抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗，如AMD、糖尿病黄斑水肿（DME）或视网膜静脉阻塞（RVO）等疾病，我们有明确的ETDRS视力提升标准和中央视网膜厚度下降等评估指标。然而，对于许多罕见病，其自然病程不明确，治疗窗口期也难以确定。特别是低视力患者，使用现有的视力标准来评估视功能提升极为困难。因此，我们需要开发新的评估指标，如多亮度移动测试等，以更准确地反映患者的视觉功能和生活质量。但每种疾病适用的指标都需要不断验证和开发，这需要研究者开展自然病程研究，并通过小规模的临床试验来验证这些指标的适用性。同时，国内外评审机构均要求研究药物在证明安全性前提下，也要具有明确的有效性。这需要我们使用的创新性指标进行过验证研究，并已通过更多的临床试验来证明这些创新性指标与提升患者视觉功能和生活质量的相关性。

科技赋能，人工智能改变命运

《国际眼科时讯》：能否请您谈谈人工智能和大数据在眼底病诊疗领域的前景？

孙晓东教授：人工智能与大数据在眼底病的应用上极大地简化了诊断流程，特别是在早期筛查上，已有多个国内人工智能产品获批注册，并在基层医院广泛应用。展望未来，人工智能不仅能利用自然语言协助书写病史，实现快速输出，还能通过AI-doctor、人工智能分诊等应用，全面革新医院及互联网医院的就医流程，缓解基层远程就诊的困难。其次，人工智能在靶点寻找、药物设计、药物开发等全流程上都能发挥至关重要的作用。例如抗VEGF药物，人工智能技术能够筛选合适的患者，通过生物标志物（biomarker）预测治疗效果，提高诊断准确度等。再者，人工智能在基因检测、药物设计、靶点认证等领域也发挥着重要作用。上海交通大学医学院附属第六人民医院与黄天荫教授团队合作的人工智能产品目前已经获批用于糖尿病视网膜病变的筛查中，一系列研究成果在世界顶级刊物上获得发表。在这个本质上属于人工智能的时代，从基因治疗中的病毒设计、靶点选择到药物研发，人工智能将深刻改变人类的命运，提升人类的健康水平。

积累、思考与拓展，青年眼科医生成长之路

《国际眼科时讯》：眼底病的诊疗非常复杂，您对青年眼科医生寄予了怎样的期望？您认为青年眼科医生应该如何提升专业能力？

孙晓东教授：在眼科专业中，眼底病是较为复杂的领域，它要求青年医生具备长时间的积累与深厚的专业知识。尽管日常临床工作繁忙，但积累的过程至关重要。青年医生可以通过跟随老师学习和阅读书籍来获取知识，但更重要的是要脚踏实地，彻底搞清楚每一个接诊的患者，建立起自己的病种数据库。在这个过程中，参加学术会议和国际交流也必不可少。如今，互联网和资讯的发达让我们更容易获取到最新的医学进展。然而，最重要的不是个人能否获取到这些资讯，而是能否静下心来，从每一天的临床工作中深入认识每一种疾病。青年医生不能仅仅满足于看完病、送走患者，而是要搞清楚疾病的本质和诊断依据。积累是提升医术的关键，青年医生在积累的过程中要专注于某一领域。思考、积累和拓展是青年医生成长的重要经验体会，青年医生必须将看病、思考和研究结合起来，不断提升自己的医术和科研能力。

小结

孙晓东教授的分享为我们描绘了一幅眼科医学未来发展的宏伟蓝图。在基因治疗、人工智能等前沿技术的引领下，我们有理由相信，眼科医学将开启一个新的时代，为全球患者带来更加光明的未来。我们期待，在未来的日子里，每一位眼科医生都能成为光明的使者，用科技之光照亮患者的视界，让每一个生命都能享受到清晰的视觉和多彩的世界。

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