有临医药与专家探讨创新药临床试验的成功关键点

在资本寒冬之下，创新药发展竞争加剧。临床试验作为新药研发的重要一环，该如何提升其成功率和效率，助力新药破局？8月27日，在由青松会与勤浩医药联合主办的小分子创新药长三角一二级市场企业首脑闭门会上，有临医药作为“临床试验加速度协办策划方”参与其中，并与多位行业专家就此交流分享了各自的看法。

2022小分子创新药长三角一二级市场企业首脑闭门会现场。图：青松会

药物临床试验成功的关键因素有哪些？

“临床研究的关键要点是找准研究医生（PI），PI能够帮助大家在临床运营当中解决很多问题。一个好的平台配上好的PI，能为创新药研发提供一个网络，这些网络可以在PI推动下全心全力把每一个创新药做好。这块也是我们国家传染病医学中心未来能给大家做的最基本的支撑。目前国家传染病医学中心已经建立起了针对主要传染性疾病的全国研究网络。包括在结核病全国有36家研究分中心，病毒性肝炎全国有206家，新冠12家，重症感染16家。” 国家传染病医学中心临床研究部主任孙峰博士在主题演讲中表示。

孙峰博士在圆桌对话中进一步提到，与研究团队的沟通也非常重要。从临床方案设计开始，不仅要提前与研究者个人沟通，还要与整个研究团队进行深度沟通，这将有效提高临床方案的实操性，减少后续不可控的风险因素，为临床试验的顺利开展保驾护航。

从临床医生的实战经验出发，同济大学附属东方医院I期临床中心副主任薛俊丽教授给予了4个建议：第一，临床前的准备做扎实，获取充分的临床前动物身上的安全性数据，将有效提高临床试验的成功率；第二，早期布局时就以全球化的眼光看待新药研发；第三，方案好，但也要重视落地细节；第四，与研究者进行密切、充分地沟通。

“做创新药九死一生，失败概率会比成功概率更大。所以在早期试验过程中，充分试错比追求成功更重要。” 有临医药创始人兼董事长王俊林表示。

如何提升成功率？王俊林指出了五个方面。首先，找对研究医生（PI）成功一半。“研究医生对项目的重视可能比任何维度的因素都更重要；第二，早期临床决定新药成败，早期要充分研究，要有足够证据让我们敢做关键临床试验；第三，研究中心流程要能支持快速变化；第四，一体化、高效协同的专业服务团队，实现多专业的协同，包括医学、药理、统计、影像等；第五，高效的患者招募。

“临床试验的关键起点就是方案设计。” 晟科药业董事长兼总经理张成刚指出，临床试验的失败很多时候并不是药不好，而是方案设计得不好，这当中包括适应症的选择、入排标准、与研究者的配合等，每一步都是环环相扣。

安润医药创始人、董事长兼总经理洪健提到，像胃癌领域的靶向药研究中，生物标志物就很重要，患者在接受治疗一段时间后会产生异质性，HER2性质可能会消失，如何把HER2阳性的病人筛出来并进行针对性用药非常关键。

苏州国匡医药创始人兼董事长梅德盛指出，为了确保药物成功，大家把安全性研究前置，像血液性疾病，药物过长的半衰期可能导致严重的毒副作用产生。另外，适应症的选择、临床方案设计、给药剂量的选择、对药代参数及生化指标的跟踪观测、对于海量的综合数据进行分析研究等都将有效提高成功率。

临床试验越来越贵，如何降费提效？

谈及临床试验降费增效的途径，薛俊丽教授介绍，同济大学附属东方医院I期临床中心正在积极探索人工智能在新药研究领域的应用，AI的助力将对人工成本的降低，以及效率提高有很大帮助。

孙峰博士表示未来研发中心计划定期召开闭门沟通会，将邀请来自各界的有志于感染病研发的伙伴们共同交流，通过搭建平台吸引汇聚更多行业人才共同推动临床试验的进步。

“有临一直在探索如何用数字化工具帮助专家和一线人员提升效率。”王俊林提到，有临医药不断开发引进数字化系统、工具和新方法，从源头上提升临床试验效率。

“多与临床医生沟通，确保临床方案确实可行。” 洪健坦言，除临床试验外，动物实验也要同步做到位，通过动物模型可以探索不同联用的药效情况，最后能用到人身上，这也是一个降本的办法。

梅德盛认为，针对一些未被满足的临床需求、细分领域，基于肿瘤标志物来开展罕见病的研究，并以此申报孤儿药，速度更快，对初创型药企来说比较友好。

基于目前宏观环境，尤其面对新冠疫情的冲击，张成刚指出，新药研发公司自身的造血功能不强，如何活得更长久才是王道。I期临床就在全球多中心进行，可以把速度提上来。