礼来市值超8200亿美元，AD新药成为助燃剂

6月10日，据路透社报道，美国FDA的外部顾问委员会在周一的投票中一致（11:0）认为，礼来公司的实验性阿尔茨海默症（AD）治疗药物Donanemab的益处超过了其风险，并认可试验数据显示该药物对早期记忆丧失的患者有效。

此次投票为FDA对该药物的最终决定铺平了道路。

礼来Donanemab开发负责人Dawn Brooks在投票后接受采访时表示：“我们非常高兴顾问委员会认识到Donanemab的明显积极效益风险比。” 她说，现在有了专家组的一致支持，公司期待 FDA 完成审查。

虽然FDA不强制要求遵循其外部顾问的建议，但通常会这样行事。

在讨论中，FDA 要求专家组考虑礼来试验的一些独特之处，这与去年7月FDA批准上市的阿尔茨海默病药物Leqembi的试验设计有显著不同。

Leqembi由日本卫材和美国渤健联合开发，此前FDA咨询委员会曾以6-0投票赞成Leqembi的上市决定。这也是20年来首款获得FDA完全批准的阿尔茨海默病新药。

两种药物临床试验设计的关键区别在于：礼来是通过测量与脑细胞死亡相关的第二种阿尔茨海默症相关蛋白tau的水平，来选择最有可能在研究的76周试验期内显示有效的患者。

因此，礼来从关键试验中排除了tau水平非常低或没有tau水平的患者，但他们在另一项较大的研究中对这一群体进行了单独分析，以查看药物是否导致了潜在的变化。

几位小组成员指出，这些数据可能表明治疗有益处。

小组成员普遍认为，在治疗前不应要求进行tau测试，他们指出这样的测试并不广泛可用，可能会减少医疗资源不足人群的治疗机会。

几位小组成员指出，拥有两个 APOE4 基因副本的人存在较高的安全问题，而 APOE4 基因与阿尔茨海默病的高风险相关。他们建议，开具该药物的医生需要接受有关高风险的教育，并与患者讨论这一问题。

在礼来的大型临床试验中，每月输注一次的donanemab总体上使记忆和思维问题的进展减缓了29%，与 Leqembi 的 27% 的减缓幅度大致相当。

此外，服用donanemab的患者中，脑肿胀和出血（此类药物的已知风险）发生率分别达到 24% 和 31%，其中有三名患者死亡。

对比来看，在卫材/渤健的后期研究中，服用 Leqembi 的参与者中有 12.6% 出现脑肿胀，17.3% 出现脑出血。

在批准 Leqembi 时，FDA 给出了最强烈的“黑框”警告，警告称该药物存在引起脑肿胀和出血的潜在危险，这一警告适用于所有同类药物。

值得一提的是，几位小组成员对礼来的创新试验设计表示赞赏——该设计下，患者可在达到淀粉样蛋白清除率标准后便停止给药，这代表AD治疗的改变，是一项创新的举措。委员会建议，研究必须表明，如果症状复发，停止或重新启动药物的适当标准是什么。

礼来表示，正在计划对具有阿尔茨海默病遗传倾向的患者（包括唐氏综合症患者）进行试验，检验该疗法的疗效。

Jefferies分析师 Michael Yee 在给客户的一份报告中表示，此次投票“为最终获得 FDA 批准奠定了基础”，并补充说，从长远来看，市场上同时拥有两家公司是件好事。

6月10日，礼来股价盘后大涨1.77%至865美元/股，市值再创历史新高，超过8200亿美元。