肿瘤RCT数据共享：为何需要更高透明度？

Bringing medical advances from the lab to the clinic.

关键词：#数据共享 #临床试验 #个体患者数据 #Kaplan-Meier曲线 #伪IPD重建 #时间-事件数据 #透明度 #可重复性 #肿瘤研究

前言：

随机对照临床试验（RCT）是肿瘤治疗进展的关键，但个体患者数据（IPD）并未被视为公共资源，共享率严重不足。尽管NIH在2023年发布数据共享政策并要求管理计划，NCI及多个平台也相继成立数据归档和访问渠道，肿瘤RCT的IPD可访问性和重用度仍然有限。目前只有少数癌症RCT数据集在上述平台公开，IPD重用活动仍屈指可数。

一个重要原因在于现有平台的数据获取流程过于繁琐：研究者需提交正式提案并经多方审批，且通常只能在受限的虚拟桌面环境中操作，使用不便，令二次分析、荟萃研究及转化医学进展受阻。尤其在肿瘤学领域，研究迫切需要基于现有数据进行更多探索，但繁复流程使得研究者望而却步。

与此同时，方法学进展使得从公开的Kaplan-Meier生存曲线中逆向提取时间-事件数据成为可能，通过提取生存概率、在险人数、事件总数和删失信息，可重建高度拟合的个体参与者伪IPD。随着人工智能和图像处理算法的发展，伪IPD重建将趋于全自动化。这一技术已在HARMONi-A等试验中得到验证，其伪数据显示与原始数据高一致性。

基于此现实，作者呼吁在RCT结果发表时，以补充材料形式公布简化版数据集，仅包括随机组别以及关键终点（如PFS、OS）的时至事件信息，不含敏感协变量。该数据集可采用通用模型规范，例如同时包含复合终点及其组成子事件。这样的简化数据集既可满足最常见的生存分析需求，又不增加研究者的数据准备负担，有助于标准化和自动化共享流程。

发布简化数据能让审稿人和研究者在投稿及发表阶段评估数据质量，检测信息性删失和比例风险假设的合理性，探索受限平均生存时间等替代疗效指标，促进荟萃分析，并为未来试验设计提供生存分布参数参考，提升科研效率和精度。此外，开放访问的时至事件数据也为机器学习和AI模型提供了丰富的训练资源，进一步推动精准医疗研究。

文章也指出潜在挑战：

总体生存数据常延迟或缺失、亚组分析KM曲线不完整，简化数据发布或削弱对全面IPD共享的紧迫感。但作为推动透明化和可重复性的首要举措，期刊若将其纳入强制规范，将显著降低共享门槛并为未来全面IPD共享奠定制度基础，最终助力肿瘤研究和患者获益。作者呼吁肿瘤学期刊、试验发起方和研究者共同推动该模式的实施，与现有临床试验注册和发表政策相结合，形成数据透明化的制度闭环，持续推动科研创新。

编者按：

期刊在论文发表时，附带简化的时间－事件数据集，以最低成本实现数据公开，既保障患者隐私，又减少研究者顾虑。此举有望为同行评审和二次分析提供必要支撑，促成更丰富、更严谨的荟萃研究，并为未来试验设计提供参考。我们期待肿瘤学界携手推动这项务实举措，让数据真正成为公共资源，从而造福患者和科学进步

参考来源：https://jama.docapi.xyz/journals/jamaoncology/fullarticle/2835769?resultClick=1

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编辑：Justin L，助理：ChatGPT