突破性进展：基因编辑技术为亨廷顿病带来新曙光

在医学领域，基因编辑技术一直是攻克复杂遗传病的前沿阵地。最近，上海交通大学蔡宇伽团队联合复旦大学和阿斯利康的研究团队在Nature Nanotechnology杂志上发表了一项突破性研究成果。这项研究开发了一种名为RIDE（Ribonucleoprotein delivery）的新型基因编辑递送工具，为亨廷顿病的治疗带来了新的希望。

1.亨廷顿病是一种遗传性神经退行性疾病，由亨廷顿基因（HTT）中的CAG重复序列异常扩增引起，导致神经元功能失调和死亡。目前，尚无有效治疗方法能够阻止或逆转疾病的进展。传统的基因治疗递送载体如腺相关病毒（AAV）和脂质纳米颗粒（LNPs）在细胞特异性、表达时间和免疫反应等方面存在局限性。

2.RIDE技术通过类病毒颗粒（Virus-like particles,VLPs）递送CRISPR/Cas9核糖核蛋白（RNP），实现了神经元细胞特异性的基因编辑。在实验中，RIDE展现了与传统慢病毒载体递送系统相当的编辑效率，但具有瞬时性存在、脱靶风险低的特点。在亨廷顿病小鼠模型中，通过敲除CAG重复序列，降低突变亨廷顿蛋白的表达，显著改善了疾病症状。

这一突破不仅为亨廷顿病的治疗提供了全新思路，还为其他难治性疾病的基因治疗开辟了新的道路。随着基因编辑技术的不断进步，未来有望攻克更多复杂的遗传性疾病，为患者带来更多的希望。